Генната терапия направи голяма крачка напред през 2019 г.

Науката напредва бързо по пътя към лекуването на тежки болести

12:26 | 6 декември 2019 | Редактор: Стоян Гогов 9 2262

Геномът на една майка бе модифициран през лятото в Нашвил и на страданията й бе сложен край, предаде Франс прес.

"Откакто навърших 11 години, се надявах да се излекувам. След като ми присадиха нови клетки, се възвърна желанието ми да прекарвам повече време със семейството си, без да се страхувам, че ще имам болки и ще се наложи да се вземат спешни мерки", заяви 34-годишната Виктория Грей.

Тя е засегната от генетично заболяване на кръвта - сърповидноклетъчна анемия (дрепаноцитоза). Виктория се подложи на експериментална терапия. В разстояние на няколко седмици й бяха взети кръвни проби, преди от кръвта да бъдат извлечени свързаните със заболяването й клетки - стволови клетки в костния мозък, произвеждащи червени кръвни телца, които в организма й са деформирани. Въпросните стволови клетки бяха изпратени в лаборатория в Шотландия, където тяхната ДНК бе модифицирана с помощта на технологията Crispr/Cas9, известна като молекулярни ножици. След това генномодифицираните клетки бяха вкарани обратно в организма й.

"Случи се чудо", каза един месец по-късно Виктория, след като организмът й започна да произвежда нормални червени кръвни телца.

Не е ясно дали ефектът от прилагането на метода ще е продължителен, но теоретично погледнато, тя е излекувана за цял живот.

"Става въпрос за една-единствена пациентка, но резултатите са впечатляващи", отбелязаха от болницата "Сара Кенън" в Нашвил.

В Германия 19-годишната жена бе лекувана със същия метод срещу друго заболяване на кръвта - бета-таласемия. Жената по-рано се нуждаеше от 16 кръвопреливания годишно. Девет месеца по-късно тя вече нямаше нужда от тях.

"Напредъкът е много бърз", заяви френската генетичка Еманюел Шарпантие, която е сред откривателите на метода Crispr/Cas9.

Този метод е своеобразна революция, макар всичко все още да е в експериментален стадий.

През 2019 г. генната терапия стана реалност. За пръв път тя получи зелена светлина, за да бъде използвана срещу невромускулно заболяване в САЩ и срещу болест на кръвта в ЕС. Вече осем генни терапии се използват в света, повечето от които срещу видове рак и форма на слепота.

Генната терапия се състои във вкарване на нормален ген като Троянски кон в клетки с дефектен ген. Целта е вкараният ген да свърши работата, която не е по силите на дефектния - да допринесе за производството на нужните на Виктория червени кръвни телца, а ако става въпрос за рак - за производството на бели кръвни телца, които унищожават тумори. Технологията Crispr/Cas9 стига по-далеч - вместо да вкара нов ген, модифицира съществуващия.

ИЗБРАНО